Gen tedavisi körlüğe çare oldu

BBC Türkçe’nin haberine nazaran İngiltere’de 2020 yılından bu yana öteki bir tıp genetik körlük için gen tedavisi uygulanıyor. Bu yeni çalışma, temel olarak problemli bir genin yerine, sağlıklı kopyasının enjekte edilmesini içeriyor. Biri Türk dört çocukta doğum sonrası süratle ilerleyen ender bir genetik hastalık bulunuyordu. Çocuklar tedavi öncesi sadece karanlık ile aydınlığı ayırabiliyorlardı.

SAĞLIKLI GEN ENJEKTE EDİLDİ

ABD’nin Connecticut eyaletinden Jace, Londra’da gen tedavisi gören küçük çocuklardan biri oldu. Anahtar deliği tekniği ile dört küçük nokta açı olarak sağlıklı gen Jace’in retinasına enjekte edildi. Kopyalar, zararsız bir virüsün içinde bedene enjekte edildi ve retina hücrelerinin içine girerek kusurlu genin yerini aldı. Sağlıklı biçimde çalışan bu gen, gözün ardındaki hücrelerin daha yeterli işlemesine ve daha uzun müddet hayatta kalmasına yardımcı olan bir süreci başlattı.

‘OYUNCAKLARIYLA GÖREREK OYNUYOR’

Jace’in annesi “Ameliyattan evvel, yüzünün yakınında bir obje tutardık ve onu hiç takip edemezdi. Artık yerden bir şeyler topluyor, oyuncakları çıkarıyor, daha evvel yapmayacağı şeyleri görerek yapıyor” diye anlatıyor. Tabi bu Jace’in büsbütün güzelleştiği manasına gelmiyor. Sonuçları Lancet tip mecmuasında yayımlanan deneysel tedavinin direktörlerinden Moorfields Göz Hastanesi retina cerrahı Prof. James Bainbridge, bu yaşta kaydedilecek ilerlemelerin çocukların gelişimi açısından büyük bir fark yaratabileceğine işaret ediyor. Grup, sonuçların ne derece kalıcı olduğunu tespit etmek için çocukları izlemeye devam edecek.

ABD, Türkiye ve Tunus’tan gelen dört çocuğun hepsi, Leber Konjenital Amaurosis hastalığının saldırgan bir çeşidiyle doğdu. Hastalıkları ışığı ve rengi ayırt etmeye yardımcı olan göz hücrelerinin bozulmasına ve süratle ölmesine neden oldu. 6 yaşındaki Jace, tedavinin akabinde görebilmenin memnunluğunu yaşıyor.

patronlardunyasi.com